najnovija istraživanja Micro Neurotrophina (izvinite na prevodu)
Evo odgovora na neka od najčešće postavljana pitanja o MicroNeurotrophins, ALS MicroNeurotrophin Research Consortium a kampanja za prikupljanje sredstava kako bi se ovo obećava lijekove na Faza 1 Clinical Safety suđenje u 12 do 15 mjeseci.
1. Koji su MicroNeurotrophins?
MicroNeurotrophins su male sintetičke molekule koje oponašaju blagotvorno svojstva neurotrophins - prirodnih proteina koji pomažu motornih neurona razvija, raste, funkcija, signala, pa čak i sami popraviti - ali su dovoljno mali da prođe kroz mozak krvi barijeru i doći do motor neuroni pogođene ALS / MND.
2. Koji je ALS MicroNeurotrophin istraživanja o konzorcijumu i koji su članovi?
ALS Worldwide, a 501 (c) (3) neprofitna organizacija sa sjedištem u SAD-u, koji je pokrenuo i finansira Konzorcija. ALS svijet napreduje revolucionarne istraživanja i pruža besplatnu personalizirane podrške tisuće ALS / MND pacijenata i njihovih najmilijih u više od 85 zemalja putem videokonferencije, e-mail, telefon i in-osoba posjeta.
Scientific Konzorcijum članovi su:
Harvard University / Massachusetts General Hospital
Virginia Commonwealth University
Penn State College of Medicine Hershey
The University of Sheffield Instituta za Translational Neuroscience (SITraN)
University of Crete
Ove institucije rade zajedno da brzo donese ove molekule u fazu I Clinical Safety suđenje.
3. Zašto naučnici konzorcijuma vjeruju MicroNeurotrophins držite toliko obećanje za liječenje ALS / MND?
MicroNeurotrophins su se pokazale vrlo efikasan i netoksični u eksperimentalnim životinjskim modelima tri glavne ljudske neurodegenerativnih bolesti: multiple skleroze, Parkinsonove bolesti i Alzheimerove bolesti. Ova početna istraživanja pokazuju da MicroNeurotrophins imaju veliki obećanje za liječenje ALS / MND jer su usmjerene na višestruke staze motornih neurona degeneracije koje su karakteristične za bolesti.
Anti-apoptoze
Apoptoza, programirana ćelije smrti, je odgovoran za motornog neurona degeneracija u ALS / MND. MicroNeurotrophins su pokazala da se bori protiv apoptoze štiteći i jačanje neurona.
Protuupalno i autoimune Inhibitor
Sve je više dokaza da upale prati smrt motornih neurona u ALS / MND. Upala je odbrane imunološkog sistema protiv bakterija, virusa i supstanci koje su strane i štetne. Međutim, MicroNeurotrophins 'moćne anti-upalne svojstva mogu pomoći da se smanji, spriječiti, ili čak obrnuti destruktivan autoimune reakcije.
Glutamat Modulator
Previše glutamat u mozgu može biti otrovan i izazvati motornih neurona da umre. ALS / MND pacijenti su u mogućnosti da pravilno regulišu glutamat, kemikalija koja nosi poruke širom mozga i kičmene moždine. MicroNeurotrophins služe kao indirektni zaštita protiv viška glutamat kroz njihovu sposobnost da promovira procese preživljavanje ćelija, povećati snagu neurona signalizaciju i kao autoimuna modulator.
Neurona Signaling
U ALS / MND, gubitak neurotropski signalizacije uzrokuje neurona da umre. MicroNeurotrophins spriječiti smrt povećanjem neuroprotektivni signale koji pomažu neuroni opstati, razliku, i rasti.
4. Kada će lijek biti dostupan pacijentima?
Jer ALS Worldwide je cilj osigurati što veći broj pacijenata rano pristup lijekove dokazano siguran i nadamo se na snazi za ALS / MND, faze I Sudsko Sigurnost će biti proširen i na što veći broj pacijenata u najkraćem mogućem vremenu, u roku od FDA smjernice. Kriteriji za odabir će biti proširena kako bi se omogućilo najveća mogućnost pacijenta za učešće. Početni dostupnost pacijent MicroNeurotrophin bazi lijekova će biti kroz FDA-odobreni faza kliničkog Sigurnost Pretresno se provodi već decembar 2015 ili u roku od nekoliko mjeseci nakon toga. Timing ovisi o prikupljanju sredstava. Što duže će nas to odvesti podići sredstva potrebna, duže pacijenti ALS / MND i svoje najmilije će morati čekati na ovom perspektivnom lijekove biti na raspolaganju. Zato smo ohrabriti svi sad da doniraju čvrsto na Indiegogo.com.
5. Kako mogu dobiti u fazu 1 Clinical Safety suđenje?
Obavijesti će doći direktno iz ALS Worldwide s podacima o klinikama koje učestvuju u fazi I kliničkog Sigurnost suđenje. Redovno konsultovati ALS Worldwide web stranica, Facebook stranicu, Twitter stranici ili ClinicalTrials.org. ALS Worldwide namjerava proširiti kriterije za suđenje MicroNeurotrophins Safety kako bi se omogućilo lakši pristup nego što se obično doživljavaju pacijenti.
6. Zašto ne mogu ALS / MND pacijenti dobiti lijekove sada? Zašto je potrebno 12 do 15 mjeseci?
ALS Worldwide cilj je da se ubrza proces što je više moguće kako bi dobili drogu ljudima brzo - ali samo na takav način da oni droge su i sigurna i efikasna. Međutim, to često može potrajati i 3-6 godina da bi jednog farmaceutskog otkrića na Faza 1 Clinical Safety suđenje za testiranje. Kroz inovacije, saradnja, i uspješnog prikupljanja sredstava, vjerujemo da možemo obaviti FDA-potrebna sigurnost i učinkovitost istraživanja u samo 12 do 15 mjeseci.
7. Koliko sredstava je potrebno?
To će koštati 4.500.000 $ dolara da bi MicroNeurotrophins na Faza 1 Clinical Safety suđenje u 12-15 mjeseci. ALS Worldwide je već podigao 1.000.000 $, a predvodi napore za prikupljanje sredstava za podizanje dodatnih 3.500.000 $ potrebne za FDA i EMA potrebno efikasnost i sigurnost studija. Univerziteti učesnice su se složili da se odrekne svoje objekte i administrativne takse. Na taj način, partnerskih institucija su kolektivno doprinijeli oko 1.300.000 $ na ukupnu kampanju prikupljanja sredstava. ALS Širom svijeta i dalje nastavi tradicionalne filantropije i fondacije donacija. Moramo doći do naših preostalih sredstava cilj 3.500.000 $ uskoro kako bi pokrenuli Faza 1 Clinical Safety suđenje decembar 2015.
8. Koji procenat od mojih donacija će finansirati istraživanja?
90% svih donacija se distribuiraju direktno na konzorcijuma Scientific Partners, čim se obrađuju, snosi troškove njihovog pre-kliničkog istraživanja.
9. Kako mogu doprinijeti ovu kampanju prikupljanja sredstava?
Možete donirati sigurno online na ALS Worldwide Web. Također možete poslati vaše donacije čineći vaš ček se isplaćuje "ALS MNT Istraživanje Konzorcijum" i slanje C / O ALS Worldwide, 5808 Dawley Drive, Fitchburg, Wisconsin 53711.
http://alsworldwide.org/research-and-trials/article/microneurotrophins-frequently-asked-questions
