Biznis. Još strašnije je da ima više pacijenata cena bi bila niža. Čitala sam o efikasnosti . Lek ne leči postojeća oštećenja , ali daje pozitivne rezultate ako se primeni što pre, i eto nakon čitanja meni nije jasno ( barem na prvu loptu ) šta na kraju bude sa tom decom kasnije , posle 2 godine
Svet je surovo mesto, a vlasnik verovatno najomraženiji čovek na svetu.
To neznam ali kako chitam na DGN terapija je efikasna
_________________________________________
Spinalna mišićna atrofija kod novorođenčadi (SMA tip 1): Evropska studija potvrđuje efikasnost
Multicentrična, otvorena studija faze 3 „STR1VE-EU“ [1] procenila je terapiju zamene gena lekom onasemnogen-abeparvovec (Zolgensma®), koji je odobren u Nemačkoj od 2020. godine. Preparat se primenjuje jednom kao intravenska infuzija, molekularno modifikovani virusi ubrizgavaju funkcionalni ljudski SMN gen u ćelijska jezgra (genska terapija zasnovana na vektorima), tako da se može formirati ispravan SMN protein. Efikasnost i bezbednost su procenjene u studiji STR1VE-EU; kriterijumi za uključivanje su bili širi nego u studiji STR1VE-US (teško bolesna beba su primljena). Učestvovalo je devet centara (bolnice i univerzitetske bolnice) u Italiji, Velikoj Britaniji, Belgiji i Francuskoj. Od avgusta 2018. do septembra 2020. pregledano je 41 dete mlađe od šest meseci (180 dana) sa SMA tipa 1, 33/34 je završilo studiju. Srednja starost pri infuziji bila je 4,1 mesec (IKR 3,0 do 5,2). Tokom ambulantnog perioda praćenja, vršeni su nedeljni pregledi (počevši od 7. dana nakon infuzije) tokom četiri nedelje, nakon čega su sledili pregledi jednom mesečno do kraja studije. Primarni ishod je bila sposobnost dece da slobodno sede najmanje deset sekundi do 18 meseci (prema definiciji SZO / „Multicentrična referentna studija rasta“). Efikasnost terapije je upoređena sa prirodnim tokom bolesti u PNCR kohorti („Pedijatrijska neuromuskularna klinička istraživanja“).
14/32 dece (44%) ispunilo je primarnu krajnju tačku u poslednjem praćenju naspram 0/23 nelečene dece u PNCR kohorti (p<0,0001). Nezavisno od studije, jedno dete je umrlo od hipoksije kao dela respiratorne infekcije. 31/32 lečene dece (97%) preživelo je 14 meseci bez potporne ventilacije u odnosu na 6/23 PNCR dece (26%; p<0,0001). 32/33 dece je imalo najmanje jedan neželjeni događaj, a 6/33 (18%) je imalo neželjene događaje klasifikovane kao teške i povezane sa ispitivanim lekom. Najčešći neželjeni efekti bili su groznica (67%), infekcije gornjih disajnih puteva (33%) i povišeni enzimi jetre (27%).
„Za razliku od američke studije, koja je isključila decu sa početnom ventilacijom ili hranjenjem putem sonde, studija EU je takođe uključila bebe sa ponekad jako simptomatskim SMA tipa 1“, objašnjava profesorka Kristin Klajn, bivša predsednica DGN. „Ipak, lek je pokazao opštu dobru efikasnost i većina dece je dostigla prekretnice u razvoju. Tokom studije, skoro 90% nije zahtevalo hranjenje putem sonde, a preko 90% je ostalo bez potporne ventilacije.” Profil rizika i koristi se takođe može opisati kao povoljan, neželjene efekte je bilo lako upravljati i nije bilo zabrinutosti za bezbednost. bi zahtevalo da se studija prekine. Dalje studije sada moraju pratiti dugoročni efekat i dugoročnu sigurnost.
Jedan aspekt na koji ekspert takođe ističe, međutim, su trenutno visoki troškovi terapije od nekoliko stotina hiljada evra po pacijentu godišnje. „Moramo raditi na cijelom društvu kako bismo osigurali da inovativni lijekovi ostanu pristupačni, što se na kraju odnosi na sve indikacije. Već neko vreme DGN je u pregovorima sa istraživačkim institucijama koje finansira država, naukom i zdravstvenom politikom i istraživačkom industrijom i želeo bi da pokrene otvoreni diskurs“, kaže neurogenetičarka iz Libeka Kristin Klajn.
---------------------------------------------------
Izvor :
https://dgn.org/