FDA odobrila najskuplji lek na svetu za hemofiliju

Nina

Srebrna tastatura
Supermoderator
Poruka
285.815
Federalna administracija za lekove SAD (FDA) odobrila je novi tretman za retku bolest zgrušavanja krvi, koji će po dozi koštati 3,5 miliona dolara, što ga čini najskupljim lekom bilo gde na svetu.

Lek, nazvan Hemgenik, je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja prouuzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi.
Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja koje je teško zaustaviti, prenosi Science alert.

https://www.sciencealert.com/the-fda-just-approved-the-most-expensive-drug-in-the-world

Hemofilija B je češća kod muškaraca nego kod žena, i iako je teško doći do tačnog broja, procene ukazuju da je skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od te doživotne bolesti.

Glavni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD daje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali su njegovi doživotni troškovi lečenja visoki.
Kod onih sa teškim simptomima, potreban je rutinski i skup režim lečenja, koji vremenom može početi da slabi u smislu efikasnosti.

Danas istraživači procenjuju da je životni trošak odrasle osobe za svakog pacijenta sa umerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara.
Troškovi lečenja u Velikoj Britaniji su jeftiniji nego u SAD ili drugde u Evropi, ali i dalje iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.

Hemgenik je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi. Proizvod se prenosi u telo preko vektora zasnovanog na virusu,
koji je projektovan da isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ove genetske informacije zatim repliciraju ćelije, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.

Dve studije su do sada testirale efikasnost i bezbednost Hemgeniksa.
Još nije jasno da li je ovaj tretman genskom terapijom lek za hemofiliju B, ali početni rezultati obećavaju.

1669332378-shutterstock_491633227-750x500.jpg

https://rs.n1info.com/zdravlje/fda-...a-svetu-jedna-doza-kostace-35-miliona-dolara/
 
Da biste mogli da kreirate nove teme, trajno koristite svoje ime i ne pogađate stalno slike - kliknite ovde da se registrujete.

Top
  Blokirali ste reklame
Dragi prijatelju, nemojte da blokirate reklame - isključite Ad Blocker na Forumu, jer će tako mesto vaših susreta na Krstarici ostati besplatno za korišćenje.