Američki lekari „prepravili“ DNK novorođenčeta sa teškim genetskim poremećajem

[Nina]

Lekari u SAD prvi su u svetu lečili bebu prilagođenom terapijom za uređivanje gena nakon što su detetu dijagnostikovali težak genetski poremećaj koji ubija oko polovine obolelih u ranom detinjstvu.Međunarodni istraživači su pozdravili podvig američkih lekara kao značajnu prekretnicu u medicini, naglasivši da ove procedure imaju potencijal za lečenje niza razornih genetskih bolesti „prepisivanjem neispravne“ DNK ubrzo nakon rođenja obolele dece.

Kej-Džej je rođen sa teškim nedostatkom CPS1, stanjem koje pogađa samo jednu od 1,3 miliona ljudi. Obolelima nedostaje enzim jetre koji pretvara amonijak, iz prirodnog razlaganja proteina u telu, u ureu, tako da se može izlučiti urinom. Ovo uzrokuje nakupljanje amonijaka koji može oštetiti jetru i druge organe, poput mozga.
Zbog nedostatka CPS1 neki pacijenti se podvrgavaju transplantaciji jetre, ali kod beba sa izrazito teškim stanjem često dolazi do fatalnog ishoda jer ne budu dovoljno stare za trensplantaciju.

 

[Nina]

 

[Nina]

Specijalisti u Dečjoj bolnici u Filadelfiji i na Univerzitetu u Pensilvaniji počeli su sa radom čim je dečaku postavljena dijagnoza i završili su složen dizajn, proizvodnju i bezbednosno testiranje personalizovane terapije u roku od šest meseci.
Beba Kej-Džej je primio prvu dozu prilagođenog tretmana putem infuzije u februaru, a još dve doze u martu i aprilu. Lekari su rekli da dobro napreduje, ali da će mu biti potrebno pažljivo praćenje do kraja života.
Dr Rebeka Arens-Niklas, jedna od rukovodilaca lekarskog tima, napominje da su ovaj proboj omogućile „godine i godine napretka istraživanja“ u genetskom uređivanju. „Iako je Kej-Džej samo jedan pacijent, nadamo se da je prvi od mnogih koji će imati koristi od ove vrste terapije.“link

 

[Dobro situirani gospodin]

Pobedili Boga!
Bog je to dete jos dok je bilo u utrobi majke kaznio sa teskom bolescu, ali su amerikanci to ponistili!